自從有了生產活動，勞動人民就開始積累起使用藥物治療疾病的經驗。正如《淮南子·修務訓》中所說：“古者民茹草飲水，采樹木之實，食蠃娥之肉，時多疾病毒傷之害。於是神農乃始教民播種五穀，相土地宜燥濕肥磽高下；嚐百草之滋味，水泉之甘苦，令民知所避就，當此之時，一日而遇七十毒。”這裏的神農當然就是以往曆代的生產者。他們在“嚐百草”和采集藥物的過程中，逐漸加深了對動、植物的生態環境、形態特征、藥用性質等的認識，形成我國古代獨具物色的本草學。它是我國傳統生物學的主要組成部分。
用藥治病在我國有著悠久的曆史，《詩經》、《山海經》和先秦諸子的著作中，都有關於藥用動、植物的記載。《山海經》中提到的動、植物有130多種，其中明確具有藥用者植物類有52種、動物類有61種。《山海經》雖然不是一部專門記述藥物的書，但它的內容已經涉及到許多藥用的動、植物和礦物，對我國後世本草書的產生和發展有著一定的影響。
“本草”一詞，最早出現於漢代。《漢書·郊祀誌》中就有“本草待詔”職稱的記載。《說文》：“藥，治病草也。”古代用藥以植物藥為主，所以記載藥物的書，就稱之為“本草”。《漢書·平帝記》記載，元始五年(公元5年)朝廷要“征求天文、曆冥、方術、本草等教授來京師”。據《漢書·樓護傳》記載，樓護少年時候(1世紀)曾“誦讀醫經、本草、方術數十萬言”。這說明兩漢時期，我國本草學已取得了一定的成就。1972年在長沙市東郊發掘的馬王堆漢墓，出土了不少有助於揭示當時人們對植物功用認識的資料。在一號漢墓出土的藥物中有辛夷、桂、花椒、茅香、佩蘭、高良薑、薑、酸棗核、槁本等含揮發油的芳香性植物藥。這些植物藥有驅風、發汗、祛痰、和中暖胃的作用，外用可以避穢消毒。雖然我們不知當時的人們對這些植物的認識情況，但可以肯定他們對其中的藥效有相當程度的了解。這可從墓中出土的《五十二病方》中得到進一步證實。
《五十二病方》是我國已發現的最古醫方帛書，成書約在公元前3世紀末。它記載植物藥100餘種，動物藥40餘種。對藥物的記述有些已涉及地方別名，但沒有關於形態的描述。上述的辛夷、花椒、薑、桂等都見於《五十二病方》中。
我國最早的本草學著作是《神農本草經》。它約成書於東漢時代。原書早佚，其中主要內容遺存在《證類本草》等書中。明清有不少國內外學者對它進行輯複。全書記載藥物360種左右，植物藥占大部分，約為250種，動物藥近70種。書中將藥物按其性能、療效分為上、中、下三品。這是一種藥物的功能分類，不是用於生物的分類。這種分類法比較簡單。
《神農本草經》對每種藥物的描述包括別名、生長地、性味、主治、功能等。其中大部分證明確有療效，比較真實地反映了這些動植物藥效的真實情況。如“上品”中的人參、甘草、幹地黃、術、署豫、大棗、阿膠；“中品”中的幹薑、當歸、麻黃、百合、地榆、厚樸等都是補虛治療的有效藥物；“下品”中的巴豆、桃仁、雷丸也是利水、活血、殺蟲的有效藥。這說明該書的記載是人們長期認識和實踐的產物，具有較高的科學價值。
《神農本草經》對我國古代本草學的發展有著深遠的影響。隨後幾個朝代的大型綜合本草著作都收錄了它的全部內容。其它一些學術著作如《博物誌》、《抱樸子》等也多見引用。它為我國本草學的發展奠定了基礎。