第七百五十五章 不對口(1 / 2)

講台上的照片,對楊銳造成了很大的衝擊。

重型的地中海貧血是非常嚴重的致死性疾病,而且因為是遺傳性疾病,對極幼齡的兒童就會造成極恐怖的傷害。

麵色蒼白和發育不良在最初幾個月的時候就會顯現出來,緊接著,骨髓代償性增生,就會讓骨骼變大,掌骨、肋骨和長骨的表現隻是其中之一,顱骨的改變卻會讓一歲的孩子就變的與眾不同,隆起的額頭和顴骨,塌陷的鼻梁,加寬的兩眼間距,會讓任何人看了以後,都心生不忍和難受。

腫大的肝脾和其他鐵元素沉積的內髒,對內造成髒器損害,對外還會讓皮包骨的兒童腹部鼓起,令整個人像是電影裏的可怖僵屍。

如果隻是照片,或者是楊銳所不了解的疑難雜症,還不至於讓楊銳的心情起伏。

但是,在楊銳的知識體係裏,地中海貧血症雖然尚未被治愈,卻有極大的可能被控製。

現代醫學並沒有傳統醫學的神力,現代醫學能夠治愈的病症其實很少,針對大部分疾病,現代醫學的目標都是控製而非治愈。

如果能夠讓平均早逝年齡20歲不到的重型地中海貧血患者增加10年的壽命,甚至增加20年的壽命,同時改善他們的生活質量,那重型地中海貧血,都會從一種可怖的疾病,變成一種可怕的疾病。

這裏麵,增加壽命隻是其中之一,最主要的是改善患者的生活質量。

現如今,重型和中型的地中海貧血患者是需要長期輸血的,為了去除長期輸血產生的鐵元素富集,又需要長期注射去鐵胺,想想看,一名兒童從兩三歲開始,就要經常輸血,經常注射藥物,那是一種什麼感覺。別的孩子讀幼兒園的時候,重型地中海貧血的兒童,已經全身變形,渾身沒一塊完整的皮膚了。

楊銳所說的去鐵酮也並不能完全取代去鐵胺的作用,但有一點很重要,去鐵酮能夠口服,而且效力更強,它雖然不能解決患者需要長期輸血的問題——這需要骨髓移植——但能解決患者長期注射藥物的問題。

那麼,為了此項改善,楊銳是否值得投注精力到地中海貧血的藥物開發中去呢?

任何藥物的開發都不是簡單的事,全世界的醫藥公司這麼多,每年又有多少種藥物在歐美國家上市?以美國為標杆的話,通常是低於50的兩位數,有時候隻有十多種。

在生物公司破萬,醫藥公司破千,全世界藥企都想登陸的美國,每年也隻有兩位數的新藥上市,開發一款新藥的難度可想而知。

或許開發本身對楊銳不是什麼難事,但一期臨床試驗,二期臨床試驗,三期臨床試驗和fda又或者藥監局的批準,可不是什麼輕鬆的事。

哪怕是輝瑞這樣的超級醫藥公司,做一輪新藥的臨床試驗,也都要脫不止一層皮的,而脫皮的痛苦過程,往往要延續三年乃至十年。

值得嗎?

就理智上來講,楊銳其實更相信基礎研究的重要性。

就比如治療地中海貧血的藥物,去鐵胺的開發有賴於鐵螯合劑的發現,這是一種鏈球菌發酵液中提取的天然產物,也是微生物學與生物化學的聯合研究成果。而楊銳提出的去鐵酮,正如他所言,也是羧基吡啶酮類化合物的長期研究才有了相關藥物的產生。

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